Найдорожчі ліки у світі призначені для дітей
Ці гроші для малюка, який страждає на спінальну м'язову атрофію, спочатку зібрали через пожертви. Однак потім страхова компанія OZP погодилася оплатити лікування Макса та ще двох дітей.
Ліки дитині ввели в празькій лікарні «Мотол». «Це найдорожчий одноразовий препарат, з яким ми коли-небудь працювали», – сказала представниця медустанови Павліна Данкова. Наскільки ефективною виявиться його дія, стане ясно протягом найближчих трьох місяців.
Спінальна м'язова атрофія – це рідкісне генетичне захворювання, спричинене мутацією в гені SMN1 (survival motor neuron 1). Нестача білка, який кодується цим геном, призводить до дисфункції та загибелі моторних нейронів у стовбурі головного мозку та спинному мозку. В результаті прогресує м'язова атрофія і настає смерть від дихальної недостатності.
Ліцензований у США та Євросоюзі Zolgensma – препарат генної терапії, який вводиться пацієнту (дітям до двох років) внутрішньовенно лише один раз. Він являє собою нормальну копію гена SMN1, вбудовану в геном спеціального вірусу (тому що доставляти генетичний матеріал у клітину – це природна здатність вірусів). Після введення дефектний ген замінюється нормальним, і настає стійке покращення моторних функцій.
Як зазначає Vinegret.cz, дорожнеча препарату пояснюється тим, що швейцарська компанія Novartis випустила його не так давно, а орієнтований він на невелику групу хворих – лише кілька тисяч пацієнтів у всьому світі страждають від цього захворювання. Тому всі витрати на розробку та тестування ліків лягли на їхні плечі.